O primeiro ensaio clínico para tratar o Amaurose congênita de Leber, uma doença hereditária que afeta a retina, causando cegueira em crianças que sofrem no momento do nascimento. A doença em questão afeta a retina e, especificamente, as células fotossensíveis que capturam a luz graças ao retinol (substância fundamental na visão).
Até agora não havia tratamento contra esta doença, mas após anos de pesquisa, há uma esperança de cura graças ao desenvolvimento de várias terapias gênicas pela equipe científica pertencente ao Instituto de Oftalmologia da University College London e ao Moorfields Eye Hospital, ambos centros no Reino Unido. O tratamento envolve a introdução de genes RPE65 saudáveis nas células para que eles comecem a produzir retinol. Esta substância não é produzida com a doença porque os genes responsáveis pela produção sofrem mutação. Se tudo correr como planejado, genes saudáveis começarão seu trabalho e as funções das células fotossensíveis serão restauradas. Os pesquisadores têm uma vantagem, o tratamento foi aplicado em estudos anteriores (com cães), obtendo resultados muito satisfatórios.
Embora você tenha que esperar alguns meses para ouvir o veredicto, um bom resultado é previsto; toda vez que você pode eliminar uma doença da lista de doenças incuráveis, é uma conquista para a ciência e a humanidade.
