O Ministério da Saúde acaba de aprovar o financiamento de um medicamento chamado Spinraza que retarda a progressão da atrofia muscular espinhal, ajudando a melhorar a qualidade de vida dos pacientes que sofrem com a maioria, crianças.
Segundo dados da Fundação AME, em nosso país, um em cada 10.000 bebês nasce com atrofia muscular espinhal, uma doença genética que ataca os neurônios motores encontrados na medula espinhal, causando uma perda progressiva da força muscular.
O único tratamento disponível até agora
O Spinraza foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos em junho do ano passado e é o único tratamento disponível até o momento para tratar a atrofia muscular espinhal, a doença neurodegenerativa de origem genética que Mais mortes causam em crianças menores de dois anos.
A Espanha se tornou um dos primeiros países a aprovar seu uso, e este medicamento - cujo custo anual é de 400.000 euros por paciente - será financiado pelo Sistema Nacional de Saúde e começará a ser disponibilizado a partir de 1º de março.
O medicamento será administrado no hospital por meio de punção lombar por várias vezes ao ano e, embora não cure a doença, ajudará a interromper a deterioração física do paciente, melhorando sua qualidade de vida.No entanto, já houve três pacientes que se beneficiaram com seu uso em nosso país. O primeiro foi Tiago, um garoto galego de três anos que começou a receber a droga no final do ano passado, quando a Xunta de Galicia aprovou sua compra para uso compassivo.
Em apenas dois meses de tratamento, o pequeno experimentou uma melhoria notável, retardando a progressão da doença e abrindo a porta para esperar outros pacientes com a mesma condição.
No momento, o tratamento com Spinraza será oferecido apenas aos pacientes que registrarem melhorias nos ensaios clínicos, e que representam aproximadamente metade dos 400 casos de atrofia muscular espinhal registrados em nosso país.
As famílias das pessoas afetadas receberam as notícias com grande alegria e esperam que este seja o primeiro de uma série de tratamentos que acabam erradicando esse problema. doença terrível que afeta principalmente crianças, diagnosticando 60 casos novos a cada ano.
Grandes avanços
Um ano e meio atrás, ecoamos outra inovação para pacientes com atrofia muscular espinhal: a criação do exoesqueleto infantil do mundo desenvolvido pelo Conselho Superior de Pesquisa Científica (CSIC).
Este robô, destinado a crianças entre três e 14 anos afetados por atrofia muscular da coluna vertebral, permite apoiar o tronco e imitar o funcionamento do músculo humano, dando à criança a força necessária para ficar de pé e andar.
Embora seja esperado que em breve seja comercializado, por enquanto O exoesqueleto está sendo usado em ambientes hospitalares, no Sant Joan de Déu de Barcelona e no Ramón y Cajal de Madri.
Essa notícia foi, sem dúvida, uma grande revolução para crianças com atrofia muscular da coluna vertebral, pois, além de poder auxiliar a deambulação, o robô também evita o aparecimento de complicações associadas à perda de mobilidade.
O que é atrofia muscular espinhal?
Atrofia Muscular Espinhal é uma doença neuromuscular, de natureza genética, que Manifesta-se por uma perda progressiva da força muscular devido ao envolvimento de neurônios motores da medula espinhal. Isso faz com que os impulsos nervosos não sejam transmitidos corretamente aos músculos e que atrofiem, causando sintomas diferentes, dependendo do tipo.
O tipo 1 é o mais grave e é diagnosticado alguns meses após o nascimento. É caracterizada por uma fraqueza geral que implica falta de reações reflexas, dificuldade em respirar, engolir e alimentar.
Os bebês que sofrem de atrofia muscular do tipo 2 geralmente são diagnosticados um pouco mais tarde, pois podem não apresentar dificuldades na deglutição e alimentação, embora precisem de ajuda para permanecer sentados, em pé e andando.
O tipo 3 geralmente é diagnosticado após 18 meses, embora haja casos em que o diagnóstico ocorre na adolescência. Esses pacientes podem se levantar e andar, embora tenham dificuldade em sentar e inclinar-se para a frente.
O tipo 4 é a manifestação mais branda da doença e cujos sintomas começam lentamente após os 35 anos, geralmente não afetando os músculos envolvidos na deglutição e na respiração.
Esta doença é hereditária e ambos os pais devem ser portadores do gene responsável, embora a chance de transmiti-lo às crianças seja de 25%, independente a cada nova gravidez.
Espero que nos encontremos no início do fim da atrofia muscular espinhal e continuemos avançando no pesquisa e marketing de tratamento que lutam contra esse tipo de doença.
Via 20 Minutos
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